Un partenariat au service de l'intérêt général, en contribuant à la santé publique
En fournissant un service optimal en termes de conditionnement et de distribution
COLCA MS soutient et accompagne la société SQY THERAPEUTICS dans sa lutte contre la myopathie de Duchenne (DMD), une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive des muscles de l’organisme.
COLCA MS au service de l’intérêt général, en contribuant à la santé publique s’est engagée auprès de SQY THERAPEUTICS à fournir un service optimal en termes de conditionnement et de distribution complexe des produits en température dirigée. Le centre de référence des maladies neuromusculaires de l’hôpital APHP Raymond Poincaré de Charles (92380) sera approvisionné en répondant aux enjeux de l’étude « Avance 1 ».
Il est important de rappeler que cette maladie touche environ un garçon sur 3 500 à la naissance. Celle-ci se caractérise par un déficit en dystrophine, une protéine localisée sous la membrane cellulaire des fibres musculaires. Elle peut être provoquée par une altération des muscles, des nerfs ou du système circulatoire.
Cela se traduit par une dégénérescence musculaire inexorable très invalidante. En général, les garçons perdent la marche entre 10 et 13 ans et une assistance respiratoire est souvent nécessaire à partir de l’adolescence. L’atteinte du muscle cardiaque engage le pronostic vital.
Née de l’initiative de parents de garçons myopathes et de chercheurs dont l’objectif était de mettre en œuvre des programmes de R&D à visée clinique pour des maladies génétiques, SQY THERAPEUTICS lance son essai clinique de l’étude «Avance 1 » sur des patients pédiatriques et adultes.
Un recrutement de patients est en cours et qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération destinée à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD.
L’étude « Avance 1 » est une étude monocentrique de phase 1/2a visant à évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de SQY51 chez les patients. Au cours de la phase 1, ces patients recevront 6 doses ascendantes du composé par voie intraveineuse pendant 13 semaines puis durant la phase 2a, les participants de la phase 1 seront répartis en 3 cohortes, chacune traitée avec une dose différente de ce composé pendant 32 semaines.
Le résultat attendu est que SQY51 rétablisse une production de dystrophine, là où elle est nécessaire, dans le but de ralentir, voire stopper la progression de la maladie chez les patients Duchenne concernés par le saut de l’exon 51.
Ainsi grâce à cette thérapie innovante, la recherche progresse dans le but de développer un nouveau médicament porteur d’espoir dans le traitement des patients atteints de DMD.
Equipe SQY THERAPEUTICS
Source: Communiqué lancement essai clinique AVANCE1 – SQY THERAPEUTICS